FDA接受了全球首个早衰症治疗药物Zokinvy的新药申请

Eiger BioPharmaceuticals宣布美国食品美国药品监督管理局(FDA)接受了其Zokinvy(lonafarnib)的新药申请(NDA)，以加快审批用于治疗早衰症。

    早衰症，又称哈钦森-吉尔福德早衰症(HGPS)，是一种罕见的先天性遗传性疾病。早衰是由LMNA的基因突变引起法呢基化蛋白Progerin的异常产生所造成。

    Zokinvy是法呢基转移酶的口服抑制剂，通过阻断早老蛋白的法尼基化来发挥作用。在波士顿儿童医院的1/2期和2期研究中已向90多名早衰症儿童使用。研究数据表明，用Zokinvy单药治疗的早衰症患者具有生存优势，死亡率降低了88%。最常见的不良反应是胃肠道疾病。

    Zokinvy已被FDA和EMA授予早衰孤儿药称号，并被FDA授予突破性疗法称号和罕见儿科疾病称号。