多发性骨髓瘤(MM)是一种好发于中老年人的常见血液恶性肿瘤，大剂量化疗联合移植是多年以来的标准治疗选择。
最近，一项3期IFM2009研究表明，与单纯的来那度胺、和硼替佐米(RVD)联合治疗相比，RVD+移植明显延迟了MM的疾病进展，但没有明显影响总生存期。该研究结果发表于New England Journal of Medicine上。
Michel Attal教授等表示，在应用大剂量化疗联合移植时，必须权衡获益和毒性风险，尤其是已知晚期移植和早期移植对获得长期生存可能同样有效时。该研究结果表明，通过检测最小残留病变(MRD)调整后的新型蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和高效的单克隆抗体+移植的;联合方案能进一步改善年龄超过65岁的MM患者的预后。
多年以来，大剂量化疗联合干细胞移植一直是MM患者的标准治疗选择。然而，最近研究资料显示，蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂也具有抗骨髓瘤活性，与来那度胺联合应用时，表现出来的数据也颇有前景，这就促使研究人员对移植在初始治疗中的作用提出了疑问。
该研究中，700例MM患者经3个周期的RVD诱导治疗后，随机接受了5个周期的RVD巩固治疗(n=350)或大剂量美+干移植+2个周期的RVD(n=350)。所有患者均接受了1年的来那度胺维持治疗。主要终点是无进展生存期。
图 PFS和OS分析
结果显示，移植组的中位无进展生存期为50个月，明显比单独RVD组的36个月更长，并且所有的亚组患者均可观察到这一获益，包括那些根据ISS分期和细胞遗传学风险分层的患者;移植组的完全缓解率也高于RVD组(59% vs 48%)，并且有更大比例的患者未检测到最小残留病变(79% vs 65%);但两组的4年总生存率无显著差异(81% vs 82%)，MRD阴性的患者总生存期更长。
研究人员表示，这些结果可能与两组均使用了RVD治疗有关，两组总生存预后相近可能与挽救性移植的顺利进行有关。
安全性分析显示，3/4级中性粒细胞减少症(92% vs 47%)、3/4级胃肠道反应(28% vs 7%)和感染(20% vs 9%)在移植组中更多见。另外，两组中的治疗相关性死亡、第二原发癌、血栓栓塞和外周神经病变也无显著差异。
该研究结果表明，对于成人MM患者而言，RVD联合移植比单纯RVD更能延长患者的无进展生存期，推迟疾病进展，但总生存期获益不显著。
编译自：RVD Plus Transplantation Delayed Progression in Myeloma.CancerNetwork.2017
