1月19日下午（东部标准时间），ASCO GI 2016官方新闻发布会公布了三项重点研究——NETTER-1研究（摘要号194）、RADIANT-4研究亚组分析（摘要号315）、波兰直肠癌新辅助放化疗研究（摘要号489），《中国医学论坛报》特邀军事医学科学院附属医院（307医院）徐建明教授对RADIANT-4研究亚组分析进行点评。
研究简介——依维莫司治疗胃肠道和原发不明晚期、进展性、无功能神经内分泌肿瘤的疗效和安全性：Ⅲ期RADIANT-4试验亚组分析
背景：在开创性的、Ⅲ期随机对照RADIANT-4研究中，与安慰剂相比，依维莫司使晚期、进展性、无功能胃肠道（GI）或肺神经内分泌肿瘤（NET）患者的中位无进展生存（PFS）期显著延长7.1个月[风险比（HR）0.48，P＜0.00001]。
方法：RADIANT-4研究中，晚期、进展性、分化良好（G1/G2）、无功能GI或肺NET患者随机接受（2:1）依维莫司（10 mg/d）治疗或安慰剂。在此项分析中，GI（胃、结肠、直肠、阑尾、盲肠、回肠、十二指肠、空肠或小肠）和原发不明NET患者被纳入。
结果：在302例患者中，175例为GI NET（依维莫司组118例，安慰剂组57例），36例为原发不明NET（依维莫司组23例，安慰剂组13例）。GI NET患者的中位年龄为63岁，女性占55%，G1和G2患者分别为75%和25%，世界卫生组织（WHO）体能状态0分和1分者分别为78%和22%，高加索人占73%；原发不明NET患者可观察到相似的基线特征。回肠（41%）、直肠（23%）和空肠（13%）是GI NET组最常见的发病部位。既往治疗见下表。
在GI NET患者中，中心评定的中位PFS（依维莫司对安慰剂）分别为13.1个月和5.4个月，依维莫司组风险降低44%（HR 0.56）；在原发不明NET患者中，中心评定的中位PFS（依维莫司对安慰剂）分别为13.6个月和7.5个月（HR 0.60）。GI亚组最常见的3~4级不良反应为腹泻、高血压、口腔炎、腹痛、疲乏和急性肾衰竭。
结论：RADIANT-4研究亚组分析表明依维莫司可改善GI NET患者的PFS，且在原发不明NET中亦有效；与安慰剂相比，依维莫司约可降低40%~44%的风险。依维莫司安全性特征与既往报道相一致。
专家点评
徐建明教授
一直以来，对于GI NET的临床治疗只有生长抑素类似物（SSA）或化疗，而RADIANT-4研究的结果提示我们，靶向m-TOR的依维莫司无论是对肺NET、GI NET，还是不明原发灶的NET，均能使患者的PFS获益。
本次在ASCO GI展示的亚组分析结果进一步显示，依维莫司对预后相对较差的GI构成的NET患者（空回肠NET占54%），PFS风险降低44%；而对预后相对较好的不明原发灶的NET患者，PFS风险降低40%。这说明对于G1/G2患者，依维莫司的疗效可能并不受原发灶起源的影响，也不受既往是否接受SSA和化疗的影响，而且原发灶不同来源患者的不良反应并无差异。
（翻译：高晓方，编辑：《中国医学论坛报》黄蕾蕾）
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