儿童肾母细胞瘤是小儿泌尿系统最常见的恶性肿瘤，在发达国家其总体治愈率可达到近90%。不过在我国，很多家长对儿童肿瘤的认识存在一定误区，加之医生对该病的治疗经验不足，导致很多患儿不能及时接受治疗或治疗过程不够规范，因此，我国儿童肾母细胞瘤的总体治愈率不甚理想。本文将阐述儿童肾母细胞瘤的常见症状、病理分期和治疗方案等相关内容，分享治疗经验，帮助大家树立对该病的正确认识。
■典型病例
患儿，男，4岁。患儿1岁时，家人发现其腹部逐渐胀大并向左侧凸起，后给患儿服用消化药但症状并未减轻，并有加重倾向，且患儿时常哭闹，食量下降，甚至无法进固体食物。
患儿最初就诊时，经B超、CT等检查，在其左肾发现了肿瘤，而且已经侵犯到大血管，手术很困难。家人又将患儿送到儿童肿瘤专科就诊，经穿刺活检和病理检查，患儿被确诊为左肾母细胞瘤Ⅲ期，病理分类为预后良好类型。
患儿经过两个周期的术前新辅助化疗，腹部胀大症状明显减轻，食欲改善，经CT复查，可以进行手术。手术进行得较顺利，术后病理检查发现肿瘤已大部分坏死。但考虑到患儿肿瘤分期为Ⅲ期，医生建议继续进行术后放疗和24周化疗。虽然患儿家属最初对此表示不解和担心，但经过医生解释后同意接受术后治疗。目前患儿已停止治疗两年余，例次复查均显示肝肾功能正常，没有发现肿瘤复发和转移的迹象，预后良好。
常见症状
肾母细胞瘤是儿童期最常见的腹部恶性肿瘤，多发于<5岁的幼儿。其特点是肿瘤生长迅速，常见症状为快速增大的向一侧肋部凸出的腹部包块，有的患儿会伴有血尿、高血压等症状;一些患儿的肿物由于生长迅速会发生自发破裂而引发腹痛;大约10%的肾母细胞瘤患儿会合并先天畸形(如无虹膜症、发育迟滞、尿道下裂、隐睾、假两性畸形)，过度发育及偏身肥大等。
病理分型
肾母细胞瘤的病理组织学分类有两种：一种为预后良好型(FH)，约占90%，肿瘤组织内包含胚芽、上皮和基质细胞;另一种为间变型(AH)，约占10%，肿瘤组织内包含间变细胞，并根据间变细胞的数量不同，又可分为局灶型(FA)和弥漫型(DA)。
治疗现状
肾母细胞瘤虽然为恶性肿瘤，但像许多儿童期恶性肿瘤一样，其对化疗和放疗都很敏感，经过手术、化疗和放疗等规范化的综合治疗，其总体治愈率在欧美等发达国家可达到近90%。而在我国，由于人们对儿童肿瘤的认识不足，就诊时中晚期患儿相对较多;同时，一些家长认为儿童患了癌症就相当于患有不治之症，又惧怕化疗和放疗产生的副作用，对治疗有抵触情绪;此外，大部分儿童肾母细胞瘤患者在儿童专科医院进行治疗，缺乏放疗设备，而具备放疗条件的医院又存在儿童肿瘤放疗经验不足的问题，导致一些需要接受放疗的患儿未能接受放疗，治疗过程不够规范。因此，我国儿童肾母细胞瘤的总体治愈率与先进国家有一定差距。
对于被怀疑患有肾母细胞瘤的患儿来说，治疗前的分期非常重要，这包括详细的病史采集、全面的查体、血尿常规化验和肝肾功能检查等。
由于肾母细胞瘤常见的血行转移部位为肺部，胸部CT检查是必需的。另外，还需通过腹部B超和强化CT或磁共振成像(MRI)对局部肿瘤进行评估、通过发射电子计算机体层摄影(ECT)对是否出现骨转移进行评估，对于血液学检查异常的患儿还应进行骨髓检查，评估是否有骨髓受累。
儿童肾母细胞瘤的分期不同于成人肿瘤的TNM分期，较为常用的为美国儿童肿瘤协作组(COG)分期，将肾母细胞瘤分为Ⅰ～Ⅴ期，分期的具体标准详见上表。
治疗方案
对于肾母细胞瘤的患儿来说，若就诊时患儿的肿瘤属于Ⅰ、Ⅱ期，可首先进行手术治疗。也有一部分患儿像前面提到的病例一样，肿瘤已侵犯周围重要脏器或血管，无法手术，还有的患儿出现了远处转移。不过这并不代表这些晚期患儿就没有治愈的希望了。由于肾母细胞瘤对放化疗非常敏感，这些无法手术的患儿可以通过肿物穿刺活检的方法进行病理检查，确诊后接受术前化疗。绝大部分患儿经过化疗，原发肿瘤明显缩小，转移灶得到控制，再通过延期手术即可将瘤肾及周围转移的淋巴结切除。
儿童肾母细胞瘤肾切除手术与成人肾肿瘤手术也有所不同。成人肾切除手术多采取腰肋部侧后切口，腹膜后入路;儿童肾母细胞瘤肾切除手术则推荐采取脐上肋缘下横弧形经腹切口，这有利于术野的暴露和探查，实施根治性肾切除和淋巴结切检。经临床研究证实，不推荐部分肾切除，只有在下列情况下才考虑：双侧肾病变、独肾、马蹄肾、婴儿肾母细胞瘤合并丹尼斯-德拉施(Denys-Drash)综合征或弗雷泽(Frasier)综合征。
手术切除只是肾母细胞瘤综合治疗的一部分，要想得到良好的治疗效果，单纯手术治疗是不够的。20世纪40年代，肾母细胞瘤的治疗采用单纯手术治疗，治愈率仅为2.7%～10%，手术病死率为15%～35%。从60年代开始，手术联合放化疗的综合治疗逐步展开，尤其是到了70年代，在欧美国家开展的多中心综合治疗的临床试验使得儿童肾母细胞瘤患者的生存率有了巨大改善。研究发现，肾母细胞瘤患者的预后与肿瘤分期和病理类型有关。规范化的肾母细胞瘤治疗是根据肿瘤的分期和病理类型制定的，COG推荐的治疗方案为：对于Ⅰ期所有病理类型和Ⅱ期预后良好型的肾母细胞瘤，采用手术加18周放线菌素D和长春新碱两药联合化疗，对含间变病理类型的肿瘤还要进行腹部放疗;对于Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期局灶间变型肾母细胞瘤和Ⅲ、Ⅳ期预后良好型肾母细胞瘤，采用手术加24周放线菌素D、长春新碱和多柔比星3药联合化疗，并配合腹部放疗，对肺转移病例还须进行全肺放疗;对于Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期弥漫间变型肾母细胞瘤，采用手术加24周长春新碱、环磷酰胺、多柔比星和依托泊苷4药联合化疗，并配合腹部放疗，肺转移患者须进行全肺放疗;对于Ⅴ期肾母细胞瘤，尚没有标准的治疗方案，应根据双侧肿瘤活检的病理类型选择适合的化疗方案，尽量行保留肾单位的肿瘤切除。
术后生存
肾母细胞瘤作为较常见的儿童期恶性肿瘤，是目前治疗相对较为规范的疾病之一，近年来患者生存率有了很大的提高。据COG统计，Ⅰ～Ⅲ期预后良好型患者的4年生存率分别为98%、98%和94%，Ⅳ期预后良好型患者亦有86%的4年生存率，Ⅰ、Ⅱ期间变型预后良好型患者的4年生存率在80%左右，Ⅲ、Ⅳ期局灶型患者的4年生存率在70%左右，Ⅲ期弥漫型患者的4年生存率在60%左右，但Ⅳ期弥漫型患者的4年生存率未超过50%，可能也与肿瘤本身的发病机制及临床表现有关。
小结
肾母细胞瘤的治疗是一种手术、化疗和放疗相结合的综合治疗，选择正确、规范的治疗方案是提高患者生存率的关键。在今后的临床研究中，如何对间变型肿瘤的治疗进行改进以提高患者生存率、如何调整早期肿瘤的治疗强度以减轻治疗导致的近期和远期毒性反应将是重点。
