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研究人员称，基因疗法可以恢复患有一种罕见免疫系统疾病的儿童和成年人恢复免疫功能。�*************************庖呦低臣膊〕莆猉连锁重症联合免疫缺陷。
这种疾病在对男性影响更大，主要是由于IL2RG基因突变引起，而该基因通常与免疫细胞抗感染功能的正常发挥相关。
本研究目的是为了探索该基因疗法的安全性和有效性。后续工作需要得到相关部门的授权。
美国国家传染病研究所的专家解释道，目前，最有效的治疗该病的方法是造血干细胞的移植。没有同胞兄*************************的患者常常供体来源于父母。但是该种方法仅仅能够部分恢复他们的免疫系统功能。
这项新的研究包括从7岁到24岁不等的5名患者，他们在进行干细胞移植后免疫系统功能恶化。这些干细胞来源于他们父母的骨髓中，赋予正常的IL2RG基因，然后在进行低剂量的化疗后将这些细胞放回到患者。化疗是为了帮助这些干细胞能够开始产生新的血细胞。
在进行基因治疗后，患者后续的免疫系统功能得以改善。其中一位患者在治疗三年后其免疫功能依然得到提高。
研究人员称，早期进行治疗是非常重要的，以避免出现某些器官的不可逆损害。
这项研究结果在周六在奥兰多市的美国血液学年度会议上呈现。
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