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系统性硬化症是一种罕见的致残性自身免疫性疾病，目前还很少有较好的治疗方案。托珠单抗（白细胞介素6受体α抑制剂）的疗效和安全性，在faSScinate 2期临床试验的系统性硬化症患者中进行了评估。
研究人员在加拿大，法国，德国，英国和美国的35家医院做了一项双盲，安慰剂对照研究。研究人员招募了从第一次诊断有非雷诺氏体征或症状开始到研究时≤5年的进行性系统性硬化症成年患者。患者被随机分配（1:1）接受每周皮下托珠单抗162毫克或安慰剂。主要终点是在24周时改良Rodnan皮肤评分从基线的平均变化的差异。
研究人员招募了87例患者：43例患者接受托珠单抗，44例患者接受安慰剂。在24周时，托珠单抗组患者的改良Rodnan皮肤评分最小二乘均值变化为-3.92，安慰剂组为-1.22（差异-2.70，95％CI为-5.85至0.45；p=0.0915）。在48周时，托珠单抗组患者的最小二乘均值变化是-6.33，安慰剂组为-2.77（治疗差异-3.55，95％CI为-7.23至0-12;p=0.0579）。在一项探索性分析中，48周时，托珠单抗组比安慰剂组有更少的患者有用力肺活量百分比下降的情况（p=0.0373）。
然而，研究人员在残疾，疲劳，瘙痒，临床全球疾病的严重程度方面没有观察到显著差异。托珠单抗组42例患者（98％）和安慰剂组中的40例患者（91％）有不良事件。分别有14例（33％） vs 15例患者（34％）有严重不良事件。托珠单抗组的严重感染事件（7例[16％]）比安慰剂组（2例[5％]）更加常见。1例患者的死亡与托珠单抗治疗有关。
托珠单抗并没有显著减少皮肤增厚。然而，托珠单抗组的改良Rodnan皮肤评分差异比安慰剂组要大，并且研究人员发现了用力肺活量下降少的一些证据。有关于托珠单抗的风险和益处得出明确的结论之前，其疗效和安全性还应在3期临床试验中进行调查。
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