美国首个癌症基因疗法获FDA批准

据外媒报道，日前，美国食品与药品管理局(FDA)批准了首个在实验室制造出来的用以对抗癌症的血细胞，它叫Kymriah。获悉，Kymriah由医药公司Novartis AG制造，专门用于治疗儿童急性淋巴母细胞性白血病(ALL)。 虽然它在临床表现出了令人鼓舞的结果，但是它的价格却可能非常高昂：分析人士称，这种治疗可能要花费一大笔钱，一个疗程可能要70万美元。

据了解，Kymriah是CAR-T癌症疗法的其中一种。医生首先要将病人的白细胞或T细胞从身体提取出来，然后往里添加一种叫做嵌合抗原受体(CAR)。这种受体能给T细胞带来攻击癌细胞的能力。随后，这些工程细胞被放回到病人体内。由于每一剂量都是为病人定制，所以它是一种高度个人化的药物。
试验结果显示，在对63名几乎没有任何治疗选择的患者的试验中，83%的参与者在3个月没有再患上癌症。不过当中也有出现复发的，目前也并不清楚这种疗法对人体的长期影响。此外，它还带有严重的副作用，如志敏性炎症。
或许医疗届对Kymriah的需求并不高，因为它针对的是年龄在25岁以上的复发患者。虽然美国每年都会新增3000多起新的ALL病例，但它们大多数都能通过标准疗法进行治疗。不过这项批准对于那些正在研发其他CAR-T基因疗法的公司来说算是迈出了一大步。愚愚学园www.SciFans.net