2016EO世界胃肠肿瘤大会(GI)近日在西班牙巴塞罗那召开。EO GI涉及胃肠道的各个部分,涵盖了众多常见和不常见肿瘤的筛查、诊断和治疗进展,是胃肠恶性肿瘤领域的世界级盛会。
第18届EO GI大会上一项新型抗白介素(IL)-1快速通道审批,在欧洲处于加速审查阶段,预计2016年第四季度有结果。
主要研究者之一Tamas Hickish博士表示,该研究采用的疗效评价标准新颖。在此标准下,MABp1治疗组患者与安慰剂组相比临床缓解率增加了76%且疾病稳定率提高,但严重不良事件并没有显著减少。
现场参与讨论的专家Dirk Arnold博士针对MABp1的疗效提出了质疑。他指出,76%看起来很高,实则只是一种相对的提高。MABp1组和安慰剂组的临床缓解率分别只有33%和19%,这之间区区14%的差异很难说明MABp1的优势。安慰剂组19%的缓解率从何而来,毕竟这些患者没有接受任何有效的治疗。
另一方面,治疗8周后才得出临床缓解率数据,这对那些饱受病痛折磨的安慰剂组患者来说时间未免太长了。而临床缓解何时出现?持续多久?是否与其他影响患者结局的因素有关?这些问题都有待回答。
有效和无效必须有治疗手段做支撑。在所谓治疗有效患者中,部分表现出显著改善。然而有效也包括了安慰剂治疗的那19%,因此不能脱离干预措施而去比较有效和无效。
最关键的是,该研究中MABp1显示出的潜在临床获益能否真的转化为患者总体的获益,是否存在能够预测治疗反应的生物标志物。这些也需要进一步研究。